ニーズの概略

武田薬品工業株式会社のニューロサイエンス創薬ユニットでは、パイプラインの強化のために、導出や共同研究の実施が可能であるLead Generationステージにあるアセットを募集します。まずは武田薬品へのアセットの共有によりプロファイリングを実施させていただくご相談から始めることを想定しています。

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対象となるアセット：

• 対象となる疾患
  • 筋委縮性側索硬化症
  • 前頭側頭葉変性症
  • アルツハイマー病
  • パーキンソン病
  • 多系統萎縮症
  • アルツハイマー病を伴うダウン症
  • 脳アミロイドアンギオパチー
  • ハンチントン病
  • 遺伝性の運動失調症（Ataxia）
  • 球脊髄性筋萎縮症
  • 筋ジストロフィー
  • シャルコー・マリー・トゥース病
  • 発達性およびてんかん性脳症
• 疾患に対して合理的であれば治療モダリティは問いません（例　低分子化合物、抗体、核酸など）
• 想定される対象疾患や患者層におけるアンメットニーズに応える、疾患・病態に基づいた治療仮説をもとにしたアセットであり、同じ疾患やメカニズムを対象としている競合に対して独自の強みや差別化点があることが望まれます。
• 募集するメカニズムの例を以下に示します。
  • 神経変性疾患に対する、グリア細胞の機能異常や、細胞自律性や細胞非自律性の疾患パスウェイ
  • 神経変性疾患における細胞老化
  • 神経変性疾患への治療外挿性の高い、ストレス顆粒や液-液相分離に着目したメカニズム
  • オートファジーやマイトファジーに関連した新規治療メカニズム
  • 神経変性疾患における、ヒトの病態をもとにした知見から確立されたターゲットや治療仮説（例えば睡眠の質の低下や概日リズムの乱れ、脳の老廃物除去能の低下、血液脳関門の機能低下、加齢性神経炎症、細胞内小器官の機能や恒常性の低下、DNA損傷の蓄積などを標的とした新規性の高い治療仮説）
  • 遺伝性の神経疾患に特徴的に見られるDNA/RNAの異常構造、RNAスプライシング、異常なタンパク翻訳、あるいはリピート病におけるリピート伸長に対する革新的なアプローチ
• Lead Generation ステージのアセットは以下の条件を満たすものとします。
  • スクリーニング、あるいは初期リードのデザインが完了している
  • 上記のようなリードを用いて治療仮説あるいはターゲットに基づくproof of mechanismあるいはproof of conceptのキーとなるデータが得られている
  • アセットの選択・最適化のためのアッセイ系が確立されている
  • 標的に起因する致命的な毒性知見や安全性懸念がなく、更なるアセット最適化が可能である
  • 知財のストラテジーが立てられている

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対象外となるアセット：

• 対象疾患が多発性硬化症、急性虚血性脳卒中、外傷性脳損傷、脳血栓症、脳出血となるアセット
• パーキンソン病に対するドーパミン関連療法、発達性およびてんかん性脳症に対する抗けいれん薬など遺伝性の神経疾患に対する症状緩和治療

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＜＜公募は終了しました＞＞